Novo Nordisk A/S: Koncizumab için Faz 3 verileri, inhibitörlerle hemofili A veya B’de tedavi edilen kanamalarda %86 azalma olduğunu gösteriyor

Bugün sunulan veriler göstermek a azalma işlenmiş spontan ve travmatik kanamalar ve kastetmek yıllık kanama hızı (ABR) 1.7 ile birlikte concizumab¹

Londra, Birleşik Krallık, 10 July 2022 – Novo Nordisk, inhibitörlü hemofili A veya B ile yaşayan kişilerde koncizumab ile profilaktik tedavinin etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren explorer7 çalışmasının 3. aşama sonuçlarını açıkladı.¹ Birincil analizin sonuçları bugün Londra, İngiltere’deki Uluslararası Tromboz ve Hemostaz Derneği Yıllık Kongresi’nde (ISTH 2022) sunuldu.

Concizumab, tüm hemofili türleri için deri altına uygulama yoluyla günde bir kez profilaktik tedavi (uzun süreli ve spontan kanamayı önlemek için düzenli tedavi) için geliştirilmekte olan bir anti-doku faktörü yolu inhibitörü (TFPI) antikorudur. Concizumab kullanımı araştırma amaçlıdır ve düzenleyici makamlar tarafından onaylanmamıştır.

Sonuçlar, koncizumab profilaksisi sırasında tedavi edilen spontan ve travmatik kanamalarda %86’lık bir azalma gösterdi ve profilaksisiz 11.8’e kıyasla tahmini ortalama ABR 1,7’ydi ve birincil hedefi karşıladı.¹ Concizumabın genel medyan ABR’si, profilaksisiz için 9,8’e kıyasla sıfırdı. Concizumab alan 21 kişi (%63,6) tedavi edilmiş kanama yaşamamışken, profilaksi almayan iki kişi (%10,5) ile karşılaştırıldığında.¹ Bu çalışmada concizumabın güvenlik ve tolere edilebilirlik profili, tedavinin yeniden başlatılmasından sonra hiçbir tromboembolik olay bildirilmediği için beklenen aralık içindeydi.¹

Explorer7 baş araştırmacısı Dr Victor Jiménez-Yuste, “Hematoloji Departmanından Dr. La Paz Üniversite Hastanesi, Madrid, İspanya. “Explorer7 çalışmasının sonuçlarına göre, koncizumabın inhibitörlü hemofili A veya B ile yaşayan insanlar için yeni bir tedavi seçeneği haline gelme potansiyeli var.”

Novo Nordisk Başkan Yardımcısı ve Geliştirme Başkanı Martin Lange, “Hemofili tedavisi karmaşıktır ve hiçbir tedavi herkese uymaz” dedi. “Concizumab, hemofili ile yaşayan insanlar için günlük koruma potansiyeli sunuyor ve özellikle şu anda sınırlı tedavi seçeneklerine sahip inhibitör popülasyonu olan hemofili B’de hemofili teklifimize önemli bir potansiyel katkı sağlıyor.”

Novo Nordisk, ABD ve Japonya’da 2022’nin ikinci yarısında ve AB ve Birleşik Krallık’ta 2023’te hemofili A veya B’nin inhibitörlerle profilaktik tedavisi için düzenleyici onay için concizumab sunmayı bekliyor.

Hakkında kaşif7 ders çalışma
Explorer7, inhibitörlü veya inhibitörsüz hemofili A veya B ile yaşayan kişiler için koncizumabın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeyi amaçlayan, devam eden koncizumab araştırmacı klinik deneme programının bir parçasıdır. Kullanıma hazır, önceden doldurulmuş bir kalemle cilt altına uygulama yoluyla günde bir kez profilaktik tedavi olarak tasarlanmıştır.^{2,3,4,5,6,7,8} Explorer7’de 133 erkek (12 yaş ve üzeri) 1:2 profilaksi yapılmaması (birinci kol; ≥24 hafta) veya koncizumab profilaksisi (ikinci kol; ≥32 hafta) olarak randomize edilmiş veya koncizumab profilaksisine (üçüncü ve üçüncü kol) atanmıştır. dört). Birincil analiz, birinci ve ikinci kollar arasında ABR olarak ölçülen tedavi edilen spontan ve travmatik kanama epizodlarının sayısını karşılaştırdı.¹

Hakkında haemofili
Hemofili, travmatik bir olaydan sonra kanamayı durdurmak için gerekli bir süreç olan, vücudun kan pıhtılaşma yeteneğini bozan nadir bir hastalıktır.⁹ Dünya çapında yaklaşık 1.125.000 kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir.¹⁰ Hemofili A ve B, erkeklerde kadınlardan daha yaygındır ve dünya çapında hemofili teşhisi konan kişilerin yaklaşık %88’i erkektir.^9,11 Hemofilili bazı kişilerde, replasman tedavisindeki pıhtılaşma faktörlerine karşı bir bağışıklık sistemi yanıtı olan ve tedavinin durmasına neden olan inhibitörler de gelişebilir.⁹ Şu anda hemofili A ile yaşayan insanların %30’unun ve hemofili B ile yaşayanların %1-3’ünün inhibitöre sahip olduğu tahmin edilmektedir.¹²

Hakkında concizumab
Concizumab, vücutta kanın pıhtılaşmasını engelleyen, TFPI adı verilen bir proteini bloke etmek için tasarlanmış bir anti-TFPI monoklonal antikordur. Concizumab, TFPI’yi bloke ederek, kanın pıhtılaşmasına ve kanamanın önlenmesine yardımcı olan trombin adı verilen kan pıhtılaşma proteininin üretimini teşvik eder.^13,14 Temel explorer7 (inhibitörlü hemofili A veya B) ve explorer8 (inhibitörsüz hemofili A veya B) çalışmaları halen devam etmektedir.⁸ İnhibitörlü veya inhibitörsüz hemofili A veya B hastalarında concizumab kullanımı araştırma aşamasındadır ve düzenleyici makamlar tarafından henüz onaylanmamıştır. Concizumab, inhibitörlü ve inhibitörsüz hemofili A ve B ile yaşayan çocuklarda da 2026’da tamamlanması beklenen araştırma amaçlı Explorer10 pediatrik çalışmasında değerlendirilmektedir.¹⁵

Novo Nordisk hakkında
Novo Nordisk, 1923 yılında kurulmuş ve merkezi Danimarka’da bulunan lider bir küresel sağlık şirketidir. Amacımız, diyabet ve obezite ve nadir görülen kan ve endokrin bozuklukları gibi diğer ciddi kronik hastalıkları yenmek için değişimi yönlendirmektir. Bunu, bilimsel buluşlara öncülük ederek, ilaçlarımıza erişimi genişleterek ve hastalıkları önlemek ve nihayetinde iyileştirmek için çalışarak yapıyoruz. Novo Nordisk, 80 ülkede yaklaşık 49.300 kişiyi istihdam etmekte ve ürünlerini yaklaşık 170 ülkede pazarlamaktadır. Novo Nordisk’in B hisseleri Nasdaq Kopenhag’da (Novo-B) işlem görmektedir. ADR’leri New York Menkul Kıymetler Borsası’nda (NVO) listelenmiştir. Daha fazla bilgi için ziyaret edin novonordisk.com, Facebook, heyecan, LinkedIn ve Youtube.

Daha fazla bilgi

Referanslar

¹ Jiménez-Yuste V, Angchaisuksiri P, Castaman G, ve diğerleri. İnhibitörlü hemofili A veya B hastalarında koncizumab profilaksisi: Faz 3 explorer7 çalışmasının 32 haftalık birincil analizinden etkililik ve güvenlik sonuçları – ISTH 2022, 9-13 Temmuz son dakika özetleri mevcut
² ClinicalTrials.gov. Sağlıklı Erkek Deneklerde ve Hemofili A veya B Olan Deneklerde NNC 0172-0000-2021’in Güvenliği (Explorer 1). Erişim tarihi: Temmuz 2022
³ ClinicalTrials.gov Sağlıklı Erkek Deneklere ve Hemofili Deneklerine Subkutan Olarak Uygulanan NNC 0172-2021’in Güvenliğini, Farmakokinetiğini ve Farmakodinamiğini Araştıran Çok Merkezli, Açık Etiketli, Çoklu Dozaj Denemesi (explorer™2). Mevcut: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01631942. Erişim tarihi: Temmuz 2022
⁴ ClinicalTrials.gov. Hemofili A Hastalarına Subkutan Olarak Uygulanan Concizumabın Güvenliğini, Farmakokinetiğini ve Farmakodinamiğini Araştıran Araştırma. Mevcut: Erişim tarihi: Temmuz 2022
⁵ ClinicalTrials.gov. İnhibitörlü Hemofili A ve B Hastalarında Concizumabın Profilaktik Uygulamasının Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendiren Bir Deneme (explorer™4). Mevcut: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03196284. Erişim tarihi: Temmuz 2022
⁶ ClinicalTrials.gov. Sağlıklı Japon Deneklerde NNC172-2021’in İki Farklı Doz Düzeyinde Farmakokinetiğinin Araştırılması. Mevcut: Erişim tarihi: Temmuz 2022
⁷ ClinicalTrials.gov. İnhibitörlü veya İnhibitörsüz, Hemofili A ve B Hastalarını Takip Eden Bir Çalışma, Olağan Tedavi Sırasında (Explorer™6) (explorer™6). Mevcut: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03741881. Erişim tarihi: Temmuz 2022
⁸ ClinicalTrials.gov. İnhibitörsüz Hemofiliniz Varsa Concizumab İlaçının Vücudunuzda Ne Kadar İyi Çalıştığına Bakmak İçin Araştırma Çalışması (explorer8). Mevcut: Erişim tarihi: Temmuz 2022
⁹ Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezleri. Hemofili nedir? Mevcut: Erişim tarihi: Temmuz 2022
¹⁰ Iorio A, Stonebraker JS, Chambost H, Makris M, Coffin D, Herr C, Germini F; Dünya Hemofili Federasyonu Veri ve Demografi Komitesi. Erkeklerde Hemofili Doğuşunda Prevalansının ve Prevalansının Belirlenmesi: Ulusal Kayıtlar Kullanılarak Meta-analitik Bir Yaklaşım. Ann Intern Med. 15 Ekim 2019;171(8):540-546. doi: 10.7326/M19-1208.
¹¹ İstatistikçi. 2020 yılında dünya çapında kanama bozukluğu olan kişilerin cinsiyete göre dağılımı. Mevcut: Erişim tarihi: Temmuz 2022
¹² Kim JY, Sen CW. Daha önce tedavi görmüş hemofili A hastalarında FVIII inhibitör gelişiminin prevalansı ve risk faktörleri. Kan Res. 2019 Eylül;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.
¹³ Shapiro AD. Concizumab: hemofili için yeni bir anti-TFPI terapötik. Kan Adv. 2021;5(1):279.
¹⁴ Eichler, H, Angchaisuksiri, P, Kavaklı, K, et al. Concizumab, hemofili hastalarında trombin üretim potansiyelini geri yükler: Concizumab faz 1/1b verilerinin farmakokinetik/farmakodinamik modelleme sonuçları. Hemofili. 2019; 25: 60- 66.
¹⁵ ClinicalTrials.gov. İnhibitörlü veya İnhibitörsüz Hemofili A veya B’niz Varsa Concizumabın Sizin İçin Ne Kadar İyi Çalıştığına İlişkin Bir Araştırma Çalışması (Explorer10). Mevcut: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05135559. Erişim tarihi: Temmuz 2022

• PR100722_Concizumab_EXPLORER7_ISTH

İçerik GlobeNewswire’a aittir. DKODING Medya, sağlanan içerikten veya bu içerikle ilgili herhangi bir bağlantıdan sorumlu değildir. DKODING Medya içeriğin doğruluğundan, güncelliğinden veya kalitesinden sorumlu değildir.