No tromboembolik olaylar veya bildirilen ilgili ciddi advers olaylar FRONTIER1’de 12 haftadan fazla gözlem süresi ders çalışma.1
Londra, UK, 11 July 2022 – Novo Nordisk, hemofili A hastalarının tedavisinde faz 1 ve 2 FRONTIER1 doz yükseltme çalışmasının birincil güvenlik son noktasına ulaştığını duyurdu.1 Yeni nesil Faktör VIIIa (FVIIIa) mimetik Mim8’in farklı dozajlarda güvenliği, tolere edilebilirliği ve aktivitesi için ara sonuçlar bugün Londra, İngiltere’deki Uluslararası Tromboz ve Hemostaz Derneği Yıllık Kongresi’nde (ISTH 2022) sunuldu.
FRONTIER1 çalışmasında, hemofili A hastalarında cilt altında haftada bir ve ayda bir Mim8 uygulaması inhibitör durumuna bakılmaksızın tüm dozlarda tolere edilmiştir.1 En düşük doz grubundaki yedi katılımcıdan altısı hala en az bir kanama bildirirken, daha yüksek dozlarda (iki ila dört doz gruplarında) 25 hastadan sadece ikisi kanama bildirdi. Ayda bir kez terapi ile tedavi edilen sekiz katılımcıda sıfır kanama bildirildi.1
Baş araştırmacı Prof Jerzy Windyga, “Mim8 klinik kavram kanıtı gösterdi ve hiçbir güvenlik sinyali veya abartılı pıhtılaşma belirtisi görülmedi, bu da Mim8’in faz 3 klinik çalışmalarında hemofili A ile yaşayan kişilerde daha ileri klinik gelişimini destekler” dedi. , Hemostaz Bozuklukları ve Dahiliye Departmanı, Hematoloji ve Transfüzyon Tıbbı Enstitüsü, Varşova, Polonya. “FRONTIER1’den gelen ilk aşama 1 ve 2 verileri bizi cesaretlendiriyor.”
FRONTIER1 çalışmasında hiçbir tromboembolik olay (damarlarda kan pıhtıları) veya ilgili ciddi advers olaylar bildirilmemiştir ve anti-Mim8 antikorlarının gelişimi ile ilgili herhangi bir olay olmamıştır.1
Novo Nordisk Başkan Yardımcısı ve Geliştirme Başkanı Martin Lange, “Hemofili ile yaşayan insanların bireysel ve değişen ihtiyaçlarını ele almak için yeni yaklaşımları araştırmaya kararlıyız” dedi. “Şimdiye kadar Mim8 verileri, daha az sıklıkta uygulamadan fayda görebilecek hemofili A hastaları için bir tedavi geliştirme fırsatı sunuyor. Bu araştırma terapisiyle sonraki adımlara geçmeyi dört gözle bekliyoruz.”
FRONTIER klinik geliştirme programı, 2. aşamadan 3. aşamaya kadar geçen süreyi en aza indirmek için yeni ve hızlandırılmış bir tasarım kullanıyor. Aşama 3 çalışmasında dozlamanın 2022’nin dördüncü çeyreğinde başlaması bekleniyor.
Amaç to FENER1 Deneme
FRONTIER1, deri altına uygulanan Mim8’in güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini (ilacın belirli bir süre boyunca vücutta bulunması) ve farmakodinamiğini (ilacın vücuttaki etkilerini) araştıran bir faz 1 ve açık etiketli çalışmadır. FVIII inhibitör durumundan bağımsız olarak (faz 2) 48 sağlıklı katılımcıda (faz 1) ve şiddetli hemofili A’lı 42 katılımcıda.1,2 Katılımcılar, 1μg/ml, 3μg/ml, 9μg/ml veya 20μg/ml ilaç plazma seviyelerini hedeflemek için farklı doz seviyelerinde haftada bir kez veya 9μg/ml plazma seviyelerini hedefleyen ayda bir kez Mim8 aldı. Tedavi rejimi 12 hafta boyunca devam ettirildi ve katılımcılar daha sonra uzatma fazına kadar aynı tedavi rejimine devam etti.2 Kongrede sunulan veriler, birden dörde kadar doz gruplarındaki 32 katılımcıdan alınmıştır.
Abut haemofili
Hemofili, travmatik bir olaydan sonra kanamayı durdurmak için gerekli bir süreç olan, vücudun kan pıhtılaşma yeteneğini bozan nadir bir hastalıktır. Dünya çapında yaklaşık 1.125.000 kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir.3 Hemofili A ve B, erkeklerde kadınlardan daha yaygındır ve dünya çapında hemofili teşhisi konan kişilerin yaklaşık %88’i erkektir.4,5 Hemofilisi olan bazı kişilerde, replasman tedavisinde pıhtılaşma faktörlerine karşı bir bağışıklık sistemi yanıtı olan ve tedavinin durmasına neden olan inhibitörler de gelişebilir. Halihazırda, hemofili A ile yaşayan insanların %30’unun inhibitörlere sahip olduğu tahmin edilmektedir.6
Hakkında Mim8
Mim8, inhibitörlü veya inhibitörsüz hemofili A ile yaşayan kişiler için haftada bir veya ayda bir güçlü bir profilaksi tedavisi olarak tasarlanmış, Faktör IXa/X’i (FIXa/FX) köprüleyen yeni nesil insan IgG4 bispesifik antikordur.7. Bir köprü görevi görerek, FIXa ve FX’i bir araya getirerek, eksik FVIII’in yerini alarak çalışır ve bu da kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan trombin üretimini uyarır. Mim8’in hemofili A’lı kişilerde kullanımı araştırma aşamasındadır ve düzenleyici makamlar tarafından onaylanmamıştır. Şu anda faz 1 ve 2 klinik çalışmalarda araştırılmaktadır.
Novo Hakkında Nordisk
Novo Nordisk, 1923 yılında kurulmuş ve merkezi Danimarka’da bulunan lider bir küresel sağlık şirketidir. Amacımız, diyabet ve obezite ve nadir görülen kan ve endokrin bozuklukları gibi diğer ciddi kronik hastalıkları yenmek için değişimi yönlendirmektir. Bunu, bilimsel buluşlara öncülük ederek, ilaçlarımıza erişimi genişleterek ve hastalıkları önlemek ve nihayetinde iyileştirmek için çalışarak yapıyoruz. Novo Nordisk, 80 ülkede yaklaşık 49.300 kişiyi istihdam etmekte ve ürünlerini yaklaşık 170 ülkede pazarlamaktadır. Novo Nordisk’in B hisseleri Nasdaq Kopenhag’da (Novo-B) işlem görmektedir. ADR’leri New York Menkul Kıymetler Borsası’nda (NVO) listelenmiştir. Daha fazla bilgi için ziyaret edin novonordisk.com, Facebook, heyecan, LinkedIn ve Youtube.
Daha fazla bilgi
Referanslar
1 Chowdary P, Lopez-Jaime FJ, Mahlangu J, et al. FRONTIER1: Güvenlik, Farmakokinetik ve Etkinliğin Değerlendirilmesi için Yeni Bir Faktör VIIIa Mimetik Bispesifik Antikor, Mim8’in Faz 1/2 Doz Arttırma Çalışması. ISTH 2022’de sunulan özet.
2 ClinicalTrials.gov. Hemofili A Hastalarında Mim8’i Araştıran Bir Araştırma Çalışması (FRONTIER1) (NCT04204408). Mevcut: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04204408. Erişim tarihi: Temmuz 2022.
3 Iorio A, Stonebraker JS, Chambost H, Makris M, Coffin D, Herr C, Germini F; Dünya Hemofili Federasyonu Veri ve Demografi Komitesi. Erkeklerde Hemofili Doğuşunda Prevalansının ve Prevalansının Belirlenmesi: Ulusal Kayıtlar Kullanılarak Meta-analitik Bir Yaklaşım. Ann Intern Med. 15 Ekim 2019;171(8):540-546. doi: 10.7326/M19-1208.
4 Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezleri. Hemofili nedir? Mevcut: Erişim tarihi: Temmuz 2022
5 İstatistikçi. 2020 yılında dünya çapında kanama bozukluğu olan kişilerin cinsiyete göre dağılımı. Mevcut: Erişim tarihi: Temmuz 2022
6 Kim JY, Sen CW. Daha önce tedavi görmüş hemofili A hastalarında FVIII inhibitör gelişiminin prevalansı ve risk faktörleri. Kan Res. 2019 Eylül;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.
7 Østergaard H, Lund J, Greisen PJ, et al. Bir faktör VIIIa-mimetik bispesifik antikor olan Mim8, hemofili A farelerinde şiddetli vasküler tehdit üzerine kanamayı iyileştirir. Kan. 2021;138(14):1258-1268. doi:10.1182/kan.2020010331
İçerik GlobeNewswire’a aittir. DKODING Medya, sağlanan içerikten veya bu içerikle ilgili herhangi bir bağlantıdan sorumlu değildir. DKODING Medya içeriğin doğruluğundan, güncelliğinden veya kalitesinden sorumlu değildir.
Kaynak : https://www.dkoding.in/press-release/novo-nordisk-a-s-mim8-phase-1-2-data-demonstrates-potential-as-once-monthly-treatment-for-people-with-haemophilia-a/